EBM專欄:你有遇過提早結束的臨床研究嗎?告訴你研究提早結束會有什麼問題!

臨床研究設計時,出錢的人一定會問兩件事情: 「要做多久?」 「要收多少人?」 因為做多久 x 收多少人 = 花多少錢,這兩點夠重要了吧! 提早結束研究可能會有什麼問題呢? (1) 提早結束可能放大研究結果 :因為提早結束,收納人數比預 期的少,研究結果可能因為「隨機偏...

臨床研究設計時,出錢的人一定會問兩件事情:

「要做多久?」

「要收多少人?」

因為做多久 x 收多少人 = 花多少錢,這兩點夠重要了吧!

提早結束研究可能會有什麼問題呢?


(1) 提早結束可能放大研究結果:因為提早結束,收納人數比預期的少,研究結果可能因為「隨機偏誤 (random error)」的關係而「嚇到你」

統計學家有一句話,當研究樣本數變大,研究結果可能「回歸事實 (regression to truth)」

所以,你看到的可能並不是事實

(2) 根據合併試驗終點 (composite endpoint) 決定提早結束更容易誤導

提早結束試驗的最大問屜,除了收納人數比預期少之外,更重要的是「事件數少 (low event rate)」

事件數少,又根據「合併試驗終點」,就是A + B + C + D,更容易讓結果被放大,要小心!

(3) 提早結束的研究偏向有效

決定提早結束通常有三個可能,一:因為太有效;二:因為可能有害;三:因為沒差異

過去的分析顯示,決定提早結束的研究中,大多是偏向有效的,還有,提早結束的研究,比起類似、但沒有提早結束的研究,一面倒的,提早結束的幾乎都是「超有效」

下次看到因為「超有效」而提早結束的研究,收納的人數比預期少、又以合併試驗終點提早收槍收腿,嗯,眉頭一皺,覺得大事不妙喔!

參考資料:Users' Guides to the Medical Literature, 3e

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